Liebe Börsianer,
länger leben und gesünder leben: Diesen Traum haben Menschen seit je her. CRISPR-Techniken könnten in Zukunft dazu beitragen, Zellen in einen jüngeren Zustand umzuprogrammieren. CRISPR steht für ‚Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats‘. Es handelt sich dabei um Abschnitte sich wiederholender DNA, die im Erbgut vieler Bakterien auftreten. Die Forscher von Intellia Therapeutics (NTLA) arbeiten daran, die Genom-Editing-Technologie CRISPR/Cas9, auch bekannt als Gen-Schere, für den therapeutischen Einsatz beim Menschen nutzbar zu machen. CRISPR/Cas9 steht dabei für ein neues Verfahren, um DNA-Bausteine im Erbgut zu verändern, so einfach und präzise, wie es bis vor kurzem unvorstellbar war. Obwohl es aus Bakterien stammt, funktioniert diese „Gen-Schere“ in nahezu allen lebenden Zellen und Organismen. Zu den Mitbegründern des Unternehmens gehört Molekularbiologin Jennifer Doudna, die zusammen mit Emmanuelle Charpentier für ihre bahnbrechende Arbeit im Bereich CRISPR mit dem Nobelpreis für Chemie 2020 ausgezeichnet wurde. Intellia Therapeutics gilt als führendes Unternehmen in diesem Bereich und ist seit 2016 börsennotiert. Die Marktkapitalisierung betrug aufgrund der spektakulären Zukunftsaussichten zwischenzeitlich über 14 Mrd. USD, obwohl bis 2025 nur ein Jahresumsatz von 50 Mio. USD erwartet werden. Mittlerweile ist die Bewertung auf 3,4 Mrd. USD gefallen.
Das Unternehmen besitzt eine breite Pipeline an In-vivo-Genome-Editing-Kandidaten. Bei NTLA-2001, der zusammen mit Regeneron entwickelt wird, verwendet das Unternehmen Lipid-Nanopartikel - im Grunde winzige Fettkugeln - anstelle von Viren, um ein zweiteiliges Genom-Editierungssystem zu verabreichen. Dieses System besteht aus einer für das krankheitsverursachende Gen spezifischen Leit-RNA und einer mRNA, die für das Cas9-Enzym kodiert. Die Therapie wird als Einzeldosis-Behandlung für Transthyretin (ATTR)-Amyloidose entwickelt. ATTR ist eine seltene, fortschreitende und tödliche Krankheit, die durch Mutationen im TTR-Gen verursacht wird und dazu führt, dass die Leber strukturell abnormales Transthyretin (TTR)-Protein produziert, das zur Fehlfaltung neigt. Die abnormen Proteine lagern sich als Amyloid im Körper ab, was zu Schäden an Herz, Nerven und Verdauungssystem führt. Rund 50.000 Patienten gibt es weltweit. Wildtyp-ATTR-Amyloidose (ATTRwt) ist altersbedingt und betrifft hauptsächlich das Herz. Hier kommen weiter rund 200.000 bis 500.000 Patienten hinzu. Die typische Überlebensdauer nach Auftreten der Syptome beträgt 2 bis 15 Jahre.
Der In-vivo-Kandidat NTLA-2002 wird zur Behandlung des hereditären Angioödems, das starke Schwellungen der Haut und Schleimhäute an verschiedenen Körperteilen verursachen kann, entwickelt. Diese treten bei unbehandelten Patienten alle 7 bis 14 Tage auf. Beide Kandidaten befinden sich derzeit in der klinischen Frühphase. Mit einer Gewichtung von rund 3,5 % gehört die Aktie zu den Top-15-Holdings des ARK GENOMIC REVOLUTION MULTI SECTOR ETF von Zukunfts-Investorin Cathie Wood. Auch im ARK INNOVATION ETF ist Intellia mit rund 3,7 % gewichtet. Dieser feierte nach dem Horrorjahr 2022 mit einem Plus von fast 28 % im Januar seinen besten Monat aller Zeiten. Erst am vergangenen Donnerstag (26. Januar) kaufte ARK weitere 195.000 Intellia-Aktien.
Am Dienstag (31. Januar) nahmen die Analysten von Cantor Fitzgerald die Aktie mit einem ‘Overweight’-Rating und einem Kursziel von 67 USD in ihre Coverage auf. Das Aufwärtspotenzial beträgt damit rund 55 %. Das Unternehmen bezeichnet Intellia als ‘führend im Bereich der In-vivo-Gene-Editierung' mit einem klinischen Wirksamkeitsnachweis für seine beiden führenden Programme, nämlich NTLA-2001 für TTR-Amyloidose (ATTR) und NTLA-2002 für die Prophylaxe des hereditären Angioödems (HAE).
Intellia Therapeutics (ISIN US45826J1051): Die Aktie befindet sich noch im mittelfristigen Abwärtstrend, konnte allerdings den GD50 zurückerobern.
