Die PTC Therapeutics Inc. ist ein US-amerikanisches Biopharma-Unternehmen mit Hauptsitz in South Plainfield, New Jersey, das sich auf die Erforschung, Entwicklung und Vermarktung von klinisch differenzierten Medikamenten zur Behandlung seltener Krankheiten spezialisiert hat. Der technologische Fokus des 1998 gegründeten Unternehmens liegt insbesondere auf RNA-basierten Therapien und Gentherapien. Zu den bekanntesten Produkten im Portfolio gehören Translarna zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie sowie Upstaza, eine zugelassene Gentherapie zur Behandlung des aromatischen L-Aminosäure-Decarboxylase-Mangels. Zudem generiert das Unternehmen bedeutende Einnahmen durch Lizenzgebühren für Evrysdi, ein in Zusammenarbeit mit Roche vermarktetes Medikament gegen spinale Muskelatrophie. PTC Therapeutics vertreibt seine Therapeutika global und treibt kontinuierlich eine Pipeline von Wirkstoffkandidaten in verschiedenen Phasen der klinischen Entwicklung voran.