Regenxbio Inc. ist ein US-amerikanisches Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung und Lizenzierung von Gentherapien konzentriert. Das technologische Fundament des Unternehmens bildet die proprietäre NAV-Plattform, die auf einer Familie von Adeno-assoziierten Virus-Vektoren zur gezielten Genübertragung basiert. Zu den führenden Produktkandidaten in der klinischen Pipeline gehören Therapien zur Behandlung von Netzhauterkrankungen wie der feuchten altersbedingten Makuladegeneration sowie von seltenen genetischen Defekten wie der Duchenne-Muskeldystrophie. Neben der eigenen Forschung lizenziert das Unternehmen seine NAV-Vektoren an andere Pharma- und Biotech-Konzerne, um Erlöse durch Meilensteinzahlungen und Lizenzgebühren zu generieren.