Großbritannien lässt die weltweit erste CRISPR-Therapie zu. CISPR-Aktien starten eine Rebound-Rally!

Liebe Leser,

die Aktie von CRISPR Therapeutics (CRSP) ging am Ende November in eine Rebound-Rally über. Grund dafür war die Meldung, dass Großbritannien zum ersten Mal in der Medizin-Geschichte eine CRISPR/Cas-Therapie für den Menschen zugelassen hat. Explizit geht es darum, dass die britische Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) am 24. November eine bedingte Marktzulassung für CASGEVY, eine geneditierte CRISPR/Cas9-Therapie zur Behandlung der Sichelzellkrankheit genehmigt hat. Die Therapie wurde für die Anwendung bei geeigneten Patienten ab 12 Jahren zugelassen. Die weltweit erste Zulassung eines Medikaments mit dem Crispr-Gen-Editing-Ansatz ist nicht nur für Crispr Therapeutics und seinen Partner Vertex Pharmaceuticals positiv, sondern auch für alle anderen Unternehmen, die Crispr-Cas-Genom-Editierung zur Behandlung von Krankheiten entwickeln. Das grüne Licht von der FDA mildert das Risiko des Regulierungsprozesses in anderen Regionen für den Casgevy-Anzatz, der auch in den USA, Europa und Saudi-Arabien geprüft wird.

Der Beginn eines neuen Therapie-Zeitalters?!

Die spekulative Wachstumsstory basiert hier im Wesentlichen auf der Annahme, dass revolutionäre Forschungsmethoden letztendlich zur Entstehung einer Vielzahl neuer Therapiearten auf Basis des Gene-Editing-Verfahrens CRISPR führen werden. Dabei besteht die große Hoffnung darin, dass das Gene-Editing es erlauben wird, Erbkrankheiten sowie Krebs, aber auch altersbedingte Herz-Kreislauf- und andere Erkrankungen erfolgreich zu bekämpfen. Für Zuversicht und den entsprechenden Optimismus sorgen auch zahlreiche Nachrichten darüber, dass die CRISPR-Cas9-Methode eine viel größere Reichweite in ihrer Anwendung haben könnte, als es vorher von den Forschern angenommen wurde. Genau diese Fantasie in Kombination mit frischen News aus Großbritannien erfasst nun zahlreiche CRISPR-Aktie, weswegen auch wir die entsprechende Watchlist mit Top-CRISPR-Stocks erstellen werden.

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https://viz.traderfox.com/peer-group-tabelle/CH0334081137/05/crispr-therapeutics-ag/aktien-11145117-2429655-3137956-60672-19347-22185047-67752-2904283-22560416

Crispr Therapuetics (CRSP) - Markterschließung in Großbritannien

Der Konzern schätzt, dass es in Großbritannien etwa 2.000 Patienten gibt, die für eine CASGEVY-Therapie in Frage kommen. Viel wichtiger ist hier jedoch die positive Tendenz. Denn sollte diese Therapie sich tatsächlich als erfolgreich herausstellen, so würde man deutlich schneller auch andere CRISPR-Therapieansätze zulassen. Am besten formulierte es der CRSP-CEO Samarth Kulkarni, Chairman: "Ich hoffe, dass dies die erste von vielen Anwendungen dieser mit dem Nobelpreis ausgezeichneten Technologie ist, die Patienten mit schweren Krankheiten zugute kommen wird". CRSP spezialisiert sich ja auf die Entwicklung des Gen-Editierungswerkzeugs CRISPR-Cas9, das für Anwendungen bei Blutkrankheiten und Krebs einsetzt wird. In der Pipeline CRISPR Therapeutics sind aber auch weitere klinische Therapieansätze aus den Bereichen Immunonkologie und der regenerativen Medizin vorhanden. Dazu gehören drei experimentelle CAR-T-Therapien in klinischen Phase-1-Studien. CTX110 zielt auf CD19+ B-Zell-Malignome ab und CTX131 zielt bspw. auf solide Tumore und Blutkrebs ab.  



Vertex (VRTX) ist Kooperationspartner von Crispr Therapeutics…

…und ist somit ebenfalls ein wichtiger CRISPR-Player. Beide Konzerne sind optimistisch, dass bspw. Crisprs Gen-Editing-Medikament Exagamglogene Autotemcel (Exa-Cel) in naher Zukunft von der Food and Drug Administration (FDA) für die Behandlung von Sichelzellanämie (SCD) und transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) zugelassen wird. Vertex Pharmaceuticals entwickelt außerdem niedermolekulare Therapeutika zur Behandlung von Mukoviszidose und entzündungshemmenden Erkrankungen. Im Jahr 2021 erwarb Vertex die Rechte an 60 % der Gewinne aus dem Verkauf der Gen-Editing-Therapie CTX001 von Crispr Therapeutics, jetzt Exa-Cel genannt, für bis zu 1,1 Mrd. USD, vorbehaltlich der behördlichen Genehmigung. Die FDA hat angekündigt, dass sie im Dezember 2023 eine Entscheidung über Exa-Cel bei der Behandlung von SCD und im März 2024 bei der Behandlung von TDT treffen wird. Und damit scheint der Konzern über gleich mehrere versteckte Wachstumskatalysatoren zu verfügen, die wegen der zunächst fehlenden FDA-Genehmigung nicht noch erschlossen wurden.



Ein weiterer führender Player im CRISPR-Segment ist Editas Medicines (EDIT),

der an der Entwicklung neuer Medikamente in den Bereichen Onkologie und seltener Augenerkrankungen arbeitet. Das Unternehmen berichtete im September 2021 über vorläufige Ergebnisse einer Phase-1/2-Studie zur Bewertung von EDIT-101 bei der Behandlung der Leber-kongenitalen Amaurose 10 (LCA10). Doch diese fielen sehr enttäuschend aus, was die Aktie in eine Abwärtsbewegung versetzte. Es ist also eine typische Biotech-Story, die sehr stark von den Zwischenerfolgen und Misserfolgen abhängt. Zu berücksichtigen bleibt jedoch die Tatsache, dass weitere Tests der angesprochenen CRISPR- Therapie zu verbesserten Ergebnissen führen könnten, und dann wird die stark angeschlagene Aktie erneut zu einem begehrten Highflyer.

Editas verzeichnet erhebliche Fortschritte bei der Weiterentwicklung von EDIT-301

Editas zielt EDIT-301 auf Sichelzellenanämie ab. Editas glaubt jedoch, dass sein Ansatz, die HBG1- und HBG2-Gene zu bearbeiten, seiner Therapie einen Vorteil gegenüber Konkurrenten wie Beam und CRISPR Therapeutics verschaffen könnte. "Wir haben im dritten Quartal erhebliche Fortschritte bei der Weiterentwicklung von EDIT-301 gemacht, die Aufnahme und Dosierung von Patienten fortgesetzt und das Programm in Richtung eines BLA-Antrags vorangetrieben", sagte Chief Executive Gilmore O'Neill, was die aufgestellte spekulative Wachstumsannahme insgesamt unterstützt. Das Unternehmen hofft, EDIT-301 auch zur Behandlung der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie in einer klinischen Studie testen zu dürfen, was eine positive Überraschung zufolge haben könnte.



Die Nummer vier ist Beam Therapeutics (BEAM) mit seinem Base-Editing-Ansatz.

Während andere CRISPR-Methoden der genetischen Schere ähneln, ähnelt Base-Editing eher einem Korrekturwerkzeug, wobei einige Abschnitte wegradiert und neue hinzugefügt werden. Und dies hat aus Sicht von Beam einige Vorteile gegenüber der CRISPR-Methode. Dazu gehört die Fähigkeit, eine bestimmte Gensequenz präzise anzuvisieren und Gene ohne unbeabsichtigte Folgen, wie die Neuanordnung des Genoms in einem größeren als geplanten Maßstab zu bearbeiten. In der Pipeline sind bspw. Forschungstherapien BEAM-101 und BEAM-102 zur Behandlung der Sichelzellkrankheit Beta-Thalassämie; BEAM-201 ist eine allogene chimäre Antigenrezeptor-T-Zelle zur Behandlung von refraktärer T-Zell-akuter lymphatischer Leukämie/T-Zell-lymphoblastischem Lymphom; BEAM-301, eine auf die Leber abzielende LNP-Formulierung zur Behandlung der Glykogenspeicherkrankheit 1a; und BEAM-302, eine auf die Leber abzielende LNP-Formulierung zur Behandlung eines schweren Alpha-1-Antitrypsin-Mangels. Man hat auch eine relativ große Anzahl von präklinischen Programmen, die Base-Editing verwenden, um Beta-Thalassämie, Leukämie und mehrere andere genetische Krankheiten zu bekämpfen. Hier geht es hauptsächlich um das langfristige Potenzial des Therapieansatzes vom Beam und daher wäre dies ebenfalls ein spekulativer Watchlist-Kandidat.



Intellia Therapeutics (NTLA) - der Highflyer von 2021

Diese Aktie flog 2021 auf ein neues Allzeithoch als Intellia und sein Kooperationspartner Regeneron (REGN) beeindruckende Zwischenergebnisse aus einer Phase-1-Studie zur Bewertung von NTLA-2001 zur Behandlung der Amyloidose - einer seltenen genetischen Erkrankung Transthyretin (ATTR) bekannt gaben. Diese klinischen Ergebnisse waren die ersten, die eine erfolgreiche Bearbeitung von Genen im Körper zeigten (sog. In-vivo-Ansatz). Sie zeigten auch das Potenzial von NTLA-2001, die Komplikationen der ATTR-Amyloidose nicht nur zu stoppen, sondern umzukehren. Und dies sorge für Aufschwung des gesamten CRISPR-Segments. Sonst ist es ein Biotech-Unternehmen im klinischen Stadium, das CRISPR-Cas9-Geneditierungsprodukte entwickelt, die sowohl für In-vivo- als auch für Ex-vivo-Anwendungen entwickelt wurden.

NTLAs Hauptprogramm…

…ist weiterhin die Forschungstherapie NTLA-2001, das sich derzeit in einem frühen Stadium der klinischen Studien zur Behandlung von Transthyretin (ATTR)-Amyloidose befindet. Im Juni berichtete Intellia über herausragende Ergebnisse seiner Frühphasenstudie mit NTLA-2002, einer In-vivo-CRISPR-Genom-Editing-Behandlung für hereditäres Angioödem (HAE). Angesichts der positiven Daten zu NTLA-2002 ist Intellia wohl tatsächlich auf dem besten Weg, in der zweiten Jahreshälfte 2024 eine Studie im Spätstadium zu starten, was ebenfalls für eine positive Überraschung sorgen könnte.



Fazit

Abschließen bleibt es zu erwähnen, dass der der Anlagetrend CRISPR weiterhin eine hochspekulative Angelegenheit bleibt. Zuversichtlich stimmt hier lediglich die charttechnische Verfassung der meisten CRISPR-Stocks, die insgesamt einen stark angeschlagenen Charakter trägt. In Kombination mit der freundlicheren Sektor-Stimmung, der Nachricht über die CRSP-Therapiezulassung in Großbritannien und einer intakten langfristigen Trendstory, die jederzeit durch positive Forschungsergebnisse, oder weitere Übernahmen befeuert wird, wäre dies aktuell ggf. eine interessante Trading-Option.

Was weitere Stocks angeht, die man in dieser Hinsicht auf der Watchlist haben sollte, so sind es:
 

• Bluebird (BLUE), das Gen- und Zelltherapien zur Behandlung genetischer Krankheiten entwickelt. Das Unternehmen verfügt bereits über zwei von der FDA zugelassene Gen-Editing-Therapien. Die Zynteglo-Therapie behandelt TDT und die Skysona-Therapie die zerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD). Während die Märkte für Zynteglo und Skysona relativ klein sind, wartet Bluebird auch auf die FDA-Zulassung für die Gen-Editing-Therapie Lovotibeglogene Autotemcel (Lovo-Cel) zur Behandlung von SCD und rechnet mit einer Entscheidung bis Ende 2023.
• Agilent Technologies (A) ist ein diversifizierter globaler Hersteller von Instrumenten für die Biowissenschaften und die chemische Analyse. Agilent vertreibt ein integriertes System für die In-vitro-CRISPR-Cas9-Forschung, einschließlich chemisch synthetisierter gRNAs, SureGuide gRNA-Synthese- und Kontrollkits sowie SureVector CRISPR-Klonierungskits. Damit hat man hier die Möglichkeit, den hochspekulativen CRISPR-Trends an der Seite eines Technologie-Konzerns zu spielen.
• Caribou Biosciences (CRBU) ist ein Biotech-Unternehmen im klinischen Stadium, das geneditierte allogene oder universelle Zelltherapien zur Behandlung von Krebs entwickelt. Im Juli meldete Caribou positive Studiendaten aus seinem am weitesten fortgeschrittenen Programm, CB-010, zur Behandlung von rezidiviertem oder refraktärem B-Zell-Non-Hodgkin-Lymphom. Das CB-011-Programm des Unternehmens zielt auf die Behandlung von Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem multiplem Myelom (r/r MM) ab, und das CB-012-Programm zielt auf rezidivierte oder refraktäre akute myeloische Leukämie (r/r AML) ab.
• Regeneron Pharmaceuticals (REGN) erforscht, erfindet, entwickelt, produziert und vermarktet weltweit Medikamente zur Behandlung verschiedener Krankheiten. Zu den Produkten des Unternehmens gehören die EYLEA-Injektion zur Behandlung von neovaskulärer altersbedingter Makuladegeneration und diabetischem Makulaödem; kurzsichtige choroidale Neovaskularisation; diabetische Retinopathie; neovaskuläres Glaukom; und Frühgeborenen-Retinopathie. Der Konzern ist aber auch Partner von Intellia Therapeutics. Anfang Oktober haben beide Unternehmen eine Kooperationserweiterung zur Entwicklung von Crispr-basierten Therapien zur Behandlung neurologischer und muskulärer Erkrankungen angekündigt.
• Cellectis (CLLS) ist ein biotechnologisches Unternehmen in der klinischen Phase, entwickelt immunonkologische Produkte auf der Basis von geneditierten T-Zellen, die chimäre Antigenrezeptoren exprimieren, um Krebszellen anzuvisieren und auszurotten. Das Unternehmen entwickelt UCART19, einen allogenen T-Zell-Produktkandidaten für die Behandlung von CD19-exprimierenden hämatologischen Malignomen wie akuter lymphatischer Leukämie; ALLO-501 und ALLO-501A zur Behandlung von rezidiviertem oder refraktärem Non-Hodgkin-Lymphom (NHL); und ALLO-715 zur Behandlung des multiplen Myeloms. AstraZeneca (AZN) kündigte am 1. November an, 245 Mio. USD in das französische Biotechnologieunternehmen zu investieren, was die Aktie anspringen ließ. Das Ziel ist die Beschleunigte Entwicklung von Therapeutika in Bereichen wie Onkologie, Immunologie und seltene Krankheiten zu beschleunigen. AstraZeneca teilte außerdem mit, dass man im Rahmen des Deals bis Ende dieses Jahres 105 Mio. USD an Cellectis zahlen wird.