GNW-Adhoc: Santhera reicht bei der britischen Arzneimittelbehörde MHRA einen Zulassungsantrag für Vamorolone zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie ein

^Pratteln, Schweiz, 2. März 2023 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt, dass das Unternehmen bei der britischen Arzneimittelbehörde MHRA
(Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) einen Antrag auf
Marktzulassung (MAA) für Vamorolone zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie
(DMD) eingereicht hat.
Parallel zur Einreichung des MAA bei der britischen MHRA bereitet Santhera
derzeit einen Antrag auf Aufnahme von Vamorolone für die Behandlung von DMD in
das Early Access to Medicines Scheme (EAMS) vor. Ziel von EAMS ist es, Patienten
mit lebensbedrohlichen oder stark beeinträchtigenden Erkrankungen Zugang zu
Medikamenten zu verschaffen, die noch keine Zulassung haben, wenn ein
eindeutiger medizinischer Bedarf besteht.
"Wir sind stolz darauf, innerhalb weniger Monate das dritte Zulassungsgesuch für
Vamorolone bei DMD bei einer wichtigen Zulassungsbehörde eingereicht zu haben.
Dies unterstreicht unsere Entschlossenheit, Patienten, die eine wirksame und gut
verträgliche Therapie benötigen, eine neue Behandlung anzubieten", sagte Shabir
Hasham, MD, CMO von Santhera. "Wir freuen uns auf eine enge Zusammenarbeit mit
der MHRA während des MAA- und EAMS-Prüfverfahrens mit dem Ziel, den Patienten in
Grossbritannien rasch eine neue Therapie zur Verfügung zu stellen."
Im Zentrum des MAA-Antrags stehen positive Daten aus der zulassungsrelevanten
Phase-2b-Studie VISION-DMD, die (1) einen 24-wöchigen Zeitraum zum Nachweis der
Wirksamkeit und Sicherheit von Vamorolone (2 und 6 mg/kg/Tag) im Vergleich zu
Placebo und Prednison (0,75 mg/kg/Tag) umfasste, gefolgt von (2) einem 24-
wöchigen Zeitraum zur Beurteilung der Aufrechterhaltung der Wirksamkeit und zur
Erhebung zusätzlicher längerfristiger Daten zur Sicherheit und Verträglichkeit
[1]. Darüber hinaus umfasst der MAA Daten aus drei offenen Studien, in denen
Vamorolone in Dosierungen zwischen 2 und 6 mg/kg/Tag über einen
Behandlungszeitraum von insgesamt bis zu 30 Monaten verabreicht wurde [2].
In den USA hat die Food and Drug Administration (FDA) den 26. Oktober 2023 als
Zieldatum für den Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) festgelegt, an dem die
Zulassung des NDA-Antrags (new drug application) für Vamorolone bei DMD erwartet
wird. In der EU wurde ein entsprechender MAA validiert und wird derzeit von der
Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) geprüft, wobei die Zulassung gegen Ende
2023 erwartet wird. Vorbehältlich der Zulassungen plant Santhera die
Markteinführung von Vamorolone in den USA und der EU im Q4-2023.
Vamorolone hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für DMD erhalten
und wurde von der FDA als "Fast Track" und "Rare Pediatric Disease" sowie von
der britischen MHRA als "Promising Innovative Medicine" (PIM) für DMD anerkannt.
Über Vamorolone
Vamorolone ist ein Wirkstoffkandidat, dessen Wirkungsweise darauf beruht, dass
er an denselben Rezeptor wie Kortikosteroide bindet, aber dessen nachgeschaltete
Aktivität verändert, und der daher als dissoziativer Entzündungshemmer gilt [1-
5]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Wirksamkeit von den
Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln. Daher könnte Vamorolone
eine Alternative zu den bestehenden Kortikosteroiden, der derzeitigen die
Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD, darstellen. In der
zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte Vamorolone den primären
Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo
(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil. In den bisherigen klinischen Studien war Vamorolone im
Allgemeinen sicher und gut verträglich. Die am häufigsten gemeldeten
unerwünschten Ereignisse im Vergleich zu Placebo aus der VISION-DMD-Studie waren
cushingoides Aussehen, Erbrechen und Vitamin-D-Mangel. Unerwünschte Ereignisse
waren im Allgemeinen von leichtem bis mittlerem Schweregrad. Vamorolone ist ein
Prüfpräparat und derzeit von keiner Gesundheitsbehörde für die Anwendung
zugelassen.
Referenzen:
[1] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. Online publiziert am 29.
August 2022. doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link
(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign
=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur
ol.2022.2480).
[2] Mah JK et al (2022). JAMA Netw Open. 2022;5(1):e2144178.
doi:10.1001/jamanetworkopen.2021.44178. Link
(https://jamanetwork.com/journals/jamanetworkopen/fullarticle/2788382).
[3] Guglieri M et al (2022) JAMA. doi:10.1001/jama.2022.4315
[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom
bedingte Erbkrankheit, die fast ausschließlich Männer betrifft. DMD ist durch
eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt.
Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äußert sich klinisch durch
fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine der
Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der Selbsternährung,
der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer Kardiomyopathie.
DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder Herzversagen bis
vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der derzeitige Standard
für die Behandlung von DMD.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von
innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen
mit hohem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen besitzt eine
exklusive Lizenz für alle Indikationen weltweit für Vamorolone, ein
dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer
Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrpohie (DMD) als
Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. Für Vamorolone zur
Behandlung von DMD hat Santhera bei der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA
ein Zulassungsgesuch (NDA) bzw. bei der europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)
einen Zulassungsantrag (MAA) in Überprüfung und bei der britischen
Arzneimittelbehörde MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency)
einen MAA eingereicht. Die klinische Pipeline umfasst auch Lonodelestat zur
Behandlung von zystischer Fibrose (CF) und anderen neutrophilen
Lungenkrankheiten. Santhera hat die Rechte an ihrem ersten zugelassenen Produkt,
Raxone® (Idebenone), ausserhalb Nordamerikas und Frankreichs zur Behandlung von
Leber hereditärer Optikusneuropathie (LHON) an die Chiesi-Gruppe auslizenziert.
Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.com.
Raxone(®) ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Über ReveraGen BioPharma
ReveraGen wurde 2008 gegründet, um erstklassige dissoziative steroidale
Medikamente für Duchenne-Muskeldystrophie und andere chronische
Entzündungskrankheiten zu entwickeln. Die Entwicklung von ReveraGens
Leitsubstanz Vamorolone wurde durch Partnerschaften mit Stiftungen weltweit
unterstützt, darunter die Muscular Dystrophy Association USA, Parent Project
Muscular Dystrophy, Foundation to Eradicate Duchenne, Save Our Sons,
JoiningJack, Action Duchenne, CureDuchenne, Ryan's Quest, Alex's Wish,
DuchenneUK, Pietro's Fight, Michael's Cause, Duchenne Research Fund und Defeat
Duchenne Canada. ReveraGen hat auch grosszügige Unterstützung vom US-
Verteidigungsministerium CDMRP, den National Institutes of Health (NCATS, NINDS,
NIAMS) und der Europäischen Kommission (Horizons 2020) erhalten.
www.reveragen.com (http://www.reveragen.com)
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
Santhera
Santhera Pharmaceuticals Holding AG, Hohenrainstrasse 24, CH-4133 Pratteln
public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Telefon: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com
ReveraGen BioPharma
Eric Hoffman, PhD, President und CEO
Telefon: + 1 240-672-0295
eric.hoffman@reveragen.com (mailto:eric.hoffman@reveragen.com)
Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
Diese Publikation kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das
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bestimmten Risiken, Unsicherheiten und anderen Faktoren verbunden, die dazu
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oder Errungenschaften des Unternehmens wesentlich von denjenigen abweichen, die
in diesen Aussagen ausgedrückt oder impliziert werden. Die Leser sollten sich
daher nicht in unangemessener Weise auf diese Aussagen verlassen, insbesondere
nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder Investitionsentscheidungen. Das
Unternehmen lehnt jede Verpflichtung ab, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu
aktualisieren.
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