GNW-Adhoc: Santhera's AGAMREE® (Vamorolon) erhält die Zulassung in der Europäischen Union zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie

^* Europäische Kommission (EC) erteilt Marktzulassung für AGAMREE® zur
Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 4 Jahren
* AGAMREE® ist die einzige in der Europäischen Union (EU) zugelassene Therapie
zur Behandlung von DMD und das erste sowohl in den USA als auch in der EU
zugelassene DMD-Medikament
* Erste kommerzielle Markteinführung von AGAMREE® in Deutschland
voraussichtlich in Q1-2024
* EMA erkennt Sicherheitsvorteile von AGAMREE® in Bezug auf die Erhaltung der
Knochengesundheit und des Wachstums im Vergleich zu Standard-
Kortikosteroiden an
Pratteln, Schweiz, 18. Dezember 2023 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt, dass AGAMREE® (Vamorolon) in der Europäischen Union (EU) für die
Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 4 Jahren
zugelassen wurde, unabhängig von der zugrunde liegenden Mutation und der
Gehfähigkeit. Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) erkannte klinisch
wichtige Sicherheitsvorteile von AGAMREE im Hinblick auf die Aufrechterhaltung
eines normalen Knochenstoffwechsels, einer normalen Knochendichte und eines
normalen Knochenwachstums im Vergleich zu den Standardkortikosteroiden an, bei
gleichzeitig ähnlicher Wirksamkeit [1]. Patienten, die von einem
Standardkortikosteroid auf AGAMREE umgestellt wurden, behielten zudem den
Wirksamkeitsvorteil bei, während sie ihr Wachstum und ihre Knochengesundheit
wiedererlangten.
Damit ist AGAMREE® zur Behandlung von Patienten mit DMD das erste und einzige in
der EU uneingeschränkt zugelassene Medikament und, nach der Zulassung durch die
U.S.-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) im Oktober, das erste
sowohl in den USA als auch in der EU zugelassene Arzneimittel.
"Wir sind hocherfreut über die Zulassung von AGAMREE für Patienten in der EU,
die das günstige Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil im Vergleich zu
herkömmlichen Kortikosteroiden hervorhebt, einschliesslich der Vorteile für die
Knochengesundheit und das Wachstum", sagte Dario Eklund, CEO von Santhera.
"Unser Team konzentriert sich nun darauf, sicherzustellen, dass AGAMREE den
Duchenne-Patienten so bald wie möglich zur Verfügung steht, wobei die erste
kommerzielle Markteinführung für Deutschland im Q1-2024 geplant ist."
"Die World Duchenne Organization freut sich, dass die Entwicklung von AGAMREE,
die schon früh von vielen Duchenne-Patienten-Organisationen bei der
Finanzierung, dem Design der klinischen Studien, der Datenerhebung und der
Rekrutierung massgeblich unterstützt wurde, jetzt zur ersten uneingeschränkten
Marktzulassung in der Europäischen Union für die Behandlung der Duchenne-
Muskeldystrophie geführt hat", sagte Elizabeth Vroom, Vorsitzende der World
Duchenne Organization.
Die Zulassung durch die Europäische Kommission stützte sich auf Daten aus der
positiven VISION-DMD-Zulassungsstudie und drei offenen Studien, in denen
Vamorolon in Dosierungen zwischen 2 und 6 mg/kg/Tag über eine
Gesamtbehandlungsdauer von bis zu 30 Monaten verabreicht wurde. In der
zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie behielten die mit Vamorolon behandelten
Jungen im Durchschnitt ein ähnliches Wachstum wie die mit Placebo behandelten,
während bei mit Prednison behandelten Jungen im Durchschnitt ein
Wachstumsrückgang zu verzeichnen war. Bei der Umstellung von Prednison auf
Vamorolon nach 24 Wochen Behandlung nahmen diese Jungen bis zum Ende der Studie
im Durchschnitt wieder an Grösse zu.
Im Gegensatz zu Kortikosteroiden führte Vamorolon in den klinischen Studien nach
48 Wochen weder zu einer Verringerung des Knochenstoffwechsels, gemessen durch
Knochenbiomarker, noch zu einer signifikanten Verringerung der
Knochenmineralisierung in der Wirbelsäule, gemessen durch Dual-Energy X-Ray
Absorptiometry (DXA).
Santhera wird weiterhin Daten sammeln, um die langfristige Wirksamkeit und die
breit abgestützten Sicherheitsunterschiede von Vamorolon zu charakterisieren.
Der Entscheid der Europäischen Kommission folgte auf die positive Stellungnahme
des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) für AGAMREE, die am
13. Oktober 2023 bekannt gegeben wurde. Die Marktzulassung wird in allen 27 EU-
Mitgliedsstaaten sowie in Island, Liechtenstein und Norwegen gültig sein, wobei
Santhera die Markteinführung in Deutschland im Q1-2024 plant.
Santhera gab am 27. Oktober 2023 bekannt, dass die FDA AGAMREE als orale
Suspension 40 mg/ml in den USA für die Behandlung von DMD bei Patienten ab 2
Jahren zugelassen hat. Catalyst Pharmaceuticals besitzt eine Exklusivlizenz für
AGAMREE in Nordamerika und plant die Markteinführung des Produkts in den USA im
Q1-2024.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
Vamorolon ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der
Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, aber dessen
nachgeschaltete Aktivität modifiziert und kein Substrat für die 11-?-
Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD) Enzyme ist, das für die lokale Erhöhung
im Gewebe und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben
verantwortlich sein dürfte, und gilt daher als dissoziativer Entzündungshemmer
[2-4]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Wirksamkeit von den
Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln. Daher könnte Vamorolon
eine Alternative zu den bestehenden Glukokortikoiden, der derzeitigen die
Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD, darstellen [2-4].
In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte Vamorolon den primären
Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo
(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil [3]. Die am häufigsten gemeldeten unerwünschten
Ereignisse im Vergleich zu Placebo aus der VISION-DMD-Studie waren cushingoides
Aussehen, Erbrechen und Vitamin-D-Mangel. Unerwünschte Ereignisse waren im
Allgemeinen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass Vamorolon im Gegensatz zu
Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen
Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
AGAMREE (Vamorolon) hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für DMD
erhalten und wurde von der FDA als "Fast Track" und "Rare Pediatric Disease"
sowie von der britischen MHRA als "Promising Innovative Medicine" (PIM) für DMD
anerkannt. Vamorolon ist derzeit von keiner Gesundheitsbehörde ausserhalb der
USA für die Anwendung zugelassen.
Literaturverweise:
[1] European public assessment report (EPAR), summary of product
characteristics (SmPC)
[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link
(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign
=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur
ol.2022.2480).
[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-
SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).
[6] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-
PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom
bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich Männer betrifft. DMD ist durch
eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt.
Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert sich klinisch
durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine
der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der
Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer
Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder
Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der
derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von
innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen
mit hohem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen besitzt eine
exklusive Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für AGAMREE®
(Vamorolon), ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in
einer Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als
Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE für die
Behandlung von DMD ist in den USA von der US-amerikanischen Food and Drug
Administration (FDA) und in der EU von der Europäischen Arzneimittelbehörde
(EMA) zugelassen; der Zulassungsantrag (MAA) wird derzeit von der britischen
Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) geprüft. Santhera hat
die Rechte an Vamorolon für Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals und für
China an Sperogenix Therapeutics auslizenziert. Die klinische Pipeline umfasst
auch Lonodelestat zur Behandlung von zystischer Fibrose (CF) und anderen
neutrophilen Lungenkrankheiten. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte
www.santhera.de (http://www.santhera.de).
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Tel.: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com (mailto:eva.kalias@santhera.com)
Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
Diese Publikation kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das
Unternehmen und seine Geschäftstätigkeit enthalten. Solche Aussagen sind mit
bestimmten Risiken, Unsicherheiten und anderen Faktoren verbunden, die dazu
führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die Leistungen
oder Errungenschaften des Unternehmens wesentlich von denjenigen abweichen, die
in solchen Aussagen zum Ausdruck gebracht oder impliziert werden. Die Leser
sollten sich daher nicht in unangemessener Weise auf diese Aussagen verlassen,
insbesondere nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder
Investitionsentscheidungen. Das Unternehmen lehnt jede Verpflichtung ab, diese
zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.
# # #
°