GNW-News: e-therapeutics reduziert Risiken im klinischen Verfahren für GalOmic-Kandidaten ETX-312 dank positiver Ergebnisse in der vorklinischen Phase

^ETX-312 wurde in GLP-konformen Toxikologiestudien in überhöhten Dosierungen gut
vertragen
GMP-konforme Herstellung einer Charge für klinische Studien erfolgreich
abgeschlossen
Auf Kurs für die Einreichung bei der CTA im vierten Quartal 2025
LONDON, July 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- e-therapeutics plc, ein Unternehmen,
das Rechenleistung und biologische Daten integriert, um lebensverändernde RNAi-
Medikamente zu entdecken, gab heute bedeutende Fortschritte bei seinem führenden
Kandidaten ETX-312 bekannt, einer GalOmic-siRNA-Therapie zur Behandlung von
metabolischer Dysfunktion-assoziierter Steatohepatitis (MASH). Das Unternehmen
hat die Risiken auf dem Weg zur klinischen Zulassung von ETX-312 erfolgreich
minimiert und ist weiterhin auf Kurs, im vierten Quartal 2025 einen Antrag auf
klinische Prüfung (CTA) einzureichen.
ETX-312 wurde in toxikologischen und toxikokinetischen Studien, die den GLP-
Richtlinien entsprachen, wiederholt in Dosen verabreicht, die weit über der
erwarteten klinischen Exposition lagen. Der Kandidat wurde in allen Dosierungen
gut vertragen, es wurden keine Toxizität oder unerwünschte Wirkungen beobachtet.
Diese nicht-klinischen Ergebnisse bestätigen ein breites therapeutisches
Anwendungsspektrum für ETX-312 und stärken das Vertrauen in das Programm und die
GalOmic-Plattform auf dem Weg zu den ersten Studien am Menschen.
Parallel dazu hat e-therapeutics die GMP-konforme Herstellung der klinischen
Charge von ETX-312 erfolgreich abgeschlossen und damit die operative
Bereitschaft des Unternehmens für die erste Verabreichung am Menschen
unterstützt. Der produktive Austausch mit den Aufsichtsbehörden hat unsere
klinische Strategie und unsere Pläne weiter gestärkt.
?Die jüngsten Ergebnisse und Fortschritte mit ETX-312 stellen einen
entscheidenden Schritt in Richtung der klinischen Entwicklung unseres ersten
GalOmic-Therapeutikums dar, das ein neuartiges, intern identifiziertes
Zielmolekül stilllegt", erklärte Ali Mortazavi, CEO von e-therapeutics. ?Das
Verträglichkeitsprofil von ETX-312 trägt wesentlich zur Risikominimierung
unseres Programms bei und unterstützt die Einreichung eines CTA-Antrags für das
vierte Quartal 2025. Wir freuen uns darauf, ETX-312 in den kommenden Monaten in
die ersten Studien am Menschen zu bringen und die Entwicklung effizient
fortzusetzen, um MASH-Patienten eine differenzierte Behandlungsoption anbieten
zu können."
Über ETX-312
ETX-312 ist ein GalOmic GalNAc-konjugierter kleiner interferierender RNA
(GalNAc-siRNA)-Therapeutikumkandidat, der als sichere und wirksame Behandlung
für metabolische Dysfunktions-assoziierte Steatohepatitis (MASH) mit dem
Potenzial für eine vierteljährliche subkutane Dosierung entwickelt wird. In
präklinischen Studien mit dem Gubra-Amylin-NASH-Diät-induzierten adipösen (GAN-
DIO) Mausmodell führte die Verabreichung von ETX-312 sowohl als Monotherapie als
auch in synergistischer Kombination mit zugelassenen und neuen Therapien zu
einer deutlichen Verringerung des NAFLD-Aktivitätsscores (NAS), einer Abnahme
der Leberentzündung und einer Verlangsamung des Fortschreitens der Fibrose. ETX-
312 durchläuft derzeit Studien zur Zulassung als neuartiges Arzneimittel (IND),
wobei die Einreichung der Zulassungsunterlagen bis Ende 2025 geplant ist.
Über e-therapeutics plc
e-therapeutics plc (?ETX") kombiniert auf einzigartige Weise Computertechnologie
und RNAi, um lebensverändernde Medikamente zu entdecken und zu entwickeln. Die
proprietäre RNAi-Chemieplattform GalOmic von ETX ermöglicht die Herstellung
spezifischer, wirksamer und langlebiger siRNA-Therapeutika zur effektiven
Stilllegung neuartiger Gen-Targets in Hepatozyten. Die hochmoderne HepNet-
Rechenplattform ermöglicht es ETX, durch die Generierung neuer Erkenntnisse und
eine verstärkte Automatisierung in allen Phasen der Arzneimittelentwicklung
schneller bessere Medikamente zu entdecken. HepNet umfasst eine umfangreiche
hepatocyten-spezifische Wissensdatenbank und eine Reihe fortschrittlicher KI-
gestützter Ansätze, die die Identifizierung neuer Gen-Targets, eine schnelle
Bewertung der Target-Indikation und ein prädiktives in silico siRNA-Design
ermöglichen. Das Unternehmen verfügt über Fachkompetenz und eine starke
Positionierung bei der Anwendung von Computerberechnungen in der Biologie. Die
computergestützten Ansätze des Unternehmens wurden durch die Generierung von
Daten aus Pipeline-Programmen und die erfolgreiche Zusammenarbeit mit Biopharma-
Unternehmen wie Novo Nordisk, Galapagos NV und iTeos Therapeutics im Bereich der
Arzneimittelforschung umfassend validiert.
Durch die Nutzung der kombinierten Fähigkeiten von HepNet und GalOmic treibt ETX
eine therapeutische Pipeline mit hoch differenzierten RNAi-Kandidaten in einer
Vielzahl von Therapiebereichen mit hohem ungedecktem Bedarf voran. Das
Unternehmen hat positive Wirksamkeitsdaten zu präklinischen Wirkstoffen in den
Bereichen Metabolische Dysfunktion-assoziierte Steatohepatitis (MASH), trockene
altersbedingte Makuladegeneration (trockene AMD), Hämophilie, Herzinsuffizienz
und kardiometabolische Erkrankungen generiert und damit seinen
computergestützten Ansatz in der Forschung und Entwicklung weiter validiert. ETX
treibt derzeit die klinische Entwicklung seiner GalOmic-Therapien voran. Die am
weitesten entwickelten Wirkstoffe ETX-312 für MASH, ETX-148 für
Blutgerinnungsstörungen und ETX-407 für trockene AMD befinden sich in der Phase
der Einreichung eines IND-Antrags.
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