GNW-News: Santhera gibt die Zulassung von AGAMREE® (Vamorolon) in Kanada zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie bekannt

^* Health Canada hat AGAMREE für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie
bei Patienten ab 4 Jahren zugelassen
* Mit dieser Zulassung ist AGAMREE das erste und einzige zugelassene
Medikament zur Behandlung von DMD in Kanada
Pratteln, Schweiz, 3. Oktober 2025 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
heute bekannt, dass Health Canada nach einer vorrangigen Prüfung AGAMREE®
(Vamorolon) für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten
ab 4 Jahren zugelassen hat. Damit ist es das erste zugelassene Medikament für
diese Krankheit in Kanada. Das kanadische Register für neuromuskuläre
Erkrankungen schätzt, dass in Kanada mehr als 800 Jungen und junge Männer mit
DMD leben und mit den schwächenden Symptomen dieser Krankheit zu kämpfen haben.
Kye Pharmaceuticals besitzt die exklusiven kanadischen Vermarktungsrechte für
AGAMREE zur Behandlung von DMD und möglicherweise anderen Indikationen, nachdem
im Juli 2024 eine Unterlizenzvereinbarung mit Santheras Vermarktungspartner
Catalyst Pharmaceuticals, Inc. ("Catalyst") geschlossen wurde. Santhera erhält
Lizenzgebühren auf die Verkäufe in Kanada, und diese Verkäufe tragen auch zu den
nordamerikanischen Umsatzmeilensteinen bei, die Santhera von seinem Partner
Catalyst zu zahlen sind.
Dies ist die sechste unabhängige Zulassung durch eine lokale Gesundheitsbehörde
nach positiven Zulassungsentscheidungen in den USA, Europa, Grossbritannien,
China und Hongkong.
Ãœber Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, erbliche, X-chromosomal
gebundene Krankheit, die fast ausschließlich Männer betrifft. DMD ist durch eine
Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt. Die
Entzündung führt zur Fibrose der Muskeln und äußert sich klinisch durch
fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine der
Krankheit sind der Verlust der Gehfähigkeit, der Verlust der Fähigkeit zur
Selbsternährung, der Beginn der unterstützten Beatmung und die Entwicklung einer
Kardiomyopathie. DMD verkürzt die Lebenserwartung auf vor dem vierten
Lebensjahrzehnt aufgrund von Atem- und/oder Herzinsuffizienz. Kortikosteroide
sind der derzeitige Behandlungsstandard für die Behandlung von DMD.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
AGAMREE ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der
Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, jedoch dessen
nachgeschaltete Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die 11-?-
Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD) Enzyme, die für lokal erhöhte
Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben
verantwortlich sein dürften [1-4]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die
Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln,
weshalb AGAMREE als dissoziativer Entzündungshemmer und Alternative zu den
bestehenden Kortikosteroiden, der derzeitigen Standardtherapie für Kinder und
Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].
In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte AGAMREE den primären
Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo
(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen waren
cushingoides Aussehen, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit. Im
Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass AGAMREE im Gegensatz zu
Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen
Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
? Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dadurch können
neue Informationen über die Sicherheit schnell ermittelt werden.
Gesundheitsfachleute werden gebeten, alle vermuteten Nebenwirkungen zu melden.
Referenzen:
[1] Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112.
doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Link
(https://www.neurology.org/doi/pdf/10.1212/WNL.0000000000208112).
[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link
(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign
=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur
ol.2022.2480).
[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-
SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).
[6] Hasham et al., MDA 2022 Poster presentation. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-
PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).
Ãœber Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer Spezialpharmaunternehmen,
das sich auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente für seltene
neuromuskuläre Erkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf
konzentriert. Das Unternehmen hat eine exklusive Lizenz von ReveraGen für alle
Indikationen weltweit für AGAMREE® (Vamorolon), ein dissoziatives Steroid mit
neuartigem Wirkmechanismus, das in einer entscheidenden Studie an Patienten mit
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als Alternative zu Standard-Kortikosteroiden
untersucht wurde. AGAMREE zur Behandlung von DMD ist in den USA von der Food and
Drug Administration (FDA), in der EU von der European Commission (EC), im
Vereinigten Königreich von der Medicines and Healthcare Products Regulatory
Agency (MHRA), in China von der National Medical Products Administration (NMPA)
und in Hongkong von der Department of Health (DoH) zugelassen. Santhera hat die
Rechte an AGAMREE für Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals und für China und
bestimmte Länder in Südostasien an Sperogenix Therapeutics lizenziert. Weitere
Informationen finden Sie unter www.santhera.com (https://www.santhera.com).
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
Santhera
Catherine Isted, Chief Financial Officer
IR@santhera.com
ICR Healthcare
Santhera@icrhealthcare.com
Ãœber Kye Pharmaceuticals
Kye ist ein führendes kanadisches Spezialpharmaunternehmen in der
Wachstumsphase, das sich dafür einsetzt, den Kanadiern einen Mehrwert zu bieten,
indem es neuartige verschreibungspflichtige Medikamente identifiziert,
lizenziert und vermarktet, die sonst für Patienten in ganz Kanada möglicherweise
nicht verfügbar wären. Mit einer wachsenden Pipeline innovativer Medikamente
umfasst das Portfolio von Kye eine Reihe von Therapiebereichen, darunter
Kardiologie, Psychiatrie, Pädiatrie, seltene Krankheiten, Neuromuskuläre
Erkrankungen, Hämatologie und Neurologie. Kye Pharmaceuticals ist ein privates
Unternehmen, das in Kanada gegründet wurde und sich ausschließlich auf die
Gesundheitsbedürfnisse von Patienten in Kanada konzentriert. Kye hat sich zum
Ziel gesetzt, Medikamente anzubieten, die unseren Partnern, den kanadischen
Gesundheitsfachkräften und vor allem den Patienten in ganz Kanada bessere
Ergebnisse liefern. Kye mit Hauptsitz in Mississauga, Ontario, wurde in die
Liste der wachstumsstärksten Unternehmen Kanadas 2025 der Zeitung Globe & Mail
aufgenommen.
Weitere Informationen über das Unternehmen, sein Management, sein Portfolio,
seine Pipeline und sein Engagement finden Sie unter www.kyepharma.com.
(https://www.kyepharma.com/)
Haftungsausschluss / zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Mitteilung stellt kein Angebot oder eine Aufforderung zur Zeichnung oder
zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar. Diese
Veröffentlichung kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das Unternehmen
und sein Geschäft enthalten. Solche Aussagen beinhalten bestimmte Risiken,
Unsicherheiten und andere Faktoren, die dazu führen könnten, dass die
tatsächlichen Ergebnisse, die finanzielle Lage, die Leistung oder die Erfolge
des Unternehmens erheblich von den in solchen Aussagen zum Ausdruck gebrachten
oder implizierten abweichen. Leser sollten daher diesen Aussagen keine
unangemessene Bedeutung beimessen, insbesondere nicht im Zusammenhang mit einer
Vertrags- oder Investitionsentscheidung. Das Unternehmen lehnt jegliche
Verpflichtung zur Aktualisierung dieser zukunftsgerichteten Aussagen ab.
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