Taysha Gene Therapies ist ein US-amerikanisches Biopharmaunternehmen im klinischen Entwicklungsstadium mit Sitz in Dallas, Texas. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung und Kommerzialisierung von adeno-assoziierten Virus-basierten Gentherapien zur Behandlung schwerer monogener Erkrankungen des zentralen Nervensystems. Der strategische Hauptfokus liegt auf dem Produktkandidaten TSHA-102, einer Gentherapie zur Behandlung des seltenen Rett-Syndroms. Dabei nutzt Tsha unter anderem eine spezielle miRARE-Technologie, um die Genexpression zellgenau zu regulieren und eine schädliche Überexpression zu verhindern. Das an der Nasdaq gelistete Biotechnologieunternehmen strebt danach, seltene neurologische Störungen direkt an ihrer genetischen Ursache zu therapieren.