GNW-Adhoc: Zur Behandlung der homozygoten familiären Hypercholesterinämie (HoFH): Ultragenyx führt Evkeeza® (Evinacumab) in Deutschland ein

^BERLIN, Sept. 01, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
(NASDAQ: RARE), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die
Entwicklung neuer Therapien für seltene genetische Erkrankungen spezialisiert
hat, gibt die Einführung von Evkeeza(®) (Wirkstoff: Evinacumab) in Deutschland
bekannt. Evkeeza® wurde im Juni 2021 von der Europäischen Kommission zugelassen
als adjuvante Therapie zu Diät und anderen Therapien zur Senkung des
Lipoprotein-Cholesterins niedriger Dichte (low-density lipoprotein-cholesterol,
LDL-C) zur Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit
homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH). Ab dem 1. September 2023 ist
Evkeeza® in Deutschland verfügbar und voll erstattungsfähig. Als erster
zugelassener monoklonaler Antikörper zur Inhibition des Angiopoietin-Like-3
Proteins (ANGPTL3) hat Evkeeza® einen völlig neuen Wirkansatz. Evkeeza® wird als
intravenöse Infusion über die Dauer von 60 Minuten alle 4 Wochen verabreicht.
Diese Therapie steht jetzt in Deutschland zur Verfügung.
"Die Neueinführung von Evkeeza® zur Behandlung der homozygoten familiären
Hypercholesterinämie in Deutschland ist das neueste Beispiel unseres
Commitments, neue Behandlungsoptionen für Betroffene mit seltenen genetischen
Erkrankungen zu entwickeln", so Jane Cooper, Senior Vice President und Regional
Head für Europa, den Mittleren Osten und Afrika bei Ultragenyx. ?Wir sind stolz
darauf, diese Behandlung in Deutschland anbieten zu können und werden mit Ärzten
und Kostenträgern dafür arbeiten, bedürftigen Patienten den Zugang zu dieser
potentiell lebensverändernden Therapie zu ermöglichen."
ANGPTL3-Inhibitoren werden bereits in der neuesten Konsensus-Publikation der
Europäischen Atherosklerose-Gesellschaft (European Atherosclerosis Society, EAS)
zur Behandlung von HoFH-Patienten empfohlen, die mit Statinen, Ezetimib und
PCSK9-Inhibitoren nicht die empfohlenen LDL-Zielwerte erreichen.
"Patienten mit HoFH sprechen meist nicht gut auf herkömmliche Therapien zur
Senkung des LDL-Cholesterins an und sind dadurch nach wie vor einem extrem hohen
kardiovaskulären Risiko ausgesetzt", erläuterte Prof. Dr. Gerald Klose,
Lipidologe und Gastroenterologe aus Bremen und Mitglied des wissenschaftlichen
Beirats der Lipid-Liga. ?In Kombination mit Diät und anderen LDL-Cholesterin-
senkenden Therapien stellt Evinacumab eine potente Behandlungsoption für diese
seltene Erkrankung dar und ermöglicht eine effektivere Kontrolle von LDL-
Cholesterin und Triglyzeriden bei Patienten mit HoFH."
Über die homozygote familiäre Hypercholesterinämie (HoFH)
HoFH, auch als homozygote FH bezeichnet, ist die schwerste Form erblicher
Hypercholesterinämie. Diese sehr seltene Erkrankung betrifft weltweit einen von
160.000 bis 300.000 Menschen. HoFH tritt auf, wenn zwei Kopien eines Gens, das
familiäre Hypercholesterinämie (FH) verursacht, ererbt werden, eines von jedem
Elternteil. Dies führt zu einer gefährlich hohen Konzentration (>400 mg/dl) an
LDL-C, dem ?schlechten" Cholesterin. Betroffene mit HoFH sind einem hohen Risiko
für vorzeitige Atherosklerose und kardiale Ereignisse schon im Kindesalter
ausgesetzt und haben eine erhöhte kardiovaskuläre Mortalität.
Über Evkeeza(®) (Evinacumab)
Evkeeza® ist ein vollständig humaner monoklonaler Antikörper und die erste
Therapie für HoFH mit einem neuartigen Wirkmechanismus: Ekveeza® bindet und
blockiert die Funktion des Angiopoietin-Like-3 Proteins (ANGPTL3), eines
Proteins, das eine Schlüsselrolle im Lipidmetabolismus spielt. Patienten mit
eingeschränkter Funktion des ANGPTL3-Gens (so genannte Loss-of-Function-
Mutationen) haben signifikant niedrigere Konzentrationen bestimmter Lipide im
Blut - darunter LDL-C - und ein wesentlich geringeres Risiko, eine koronare
Herzkrankheit zu entwickeln. Durch die Inhibition von ANGPTL3 in Patienten mit
HoFH senkt Evkeeza® LDL-C und Triglyzeride. Evkeeza® wird alle 4 Wochen als
Infusion verabreicht.
Evkeeza® wurde von der Europäischen Kommission als adjuvante Therapie zu Diät
und anderen Therapien zur Senkung des Lipoprotein-Cholesterins niedriger Dichte
(low-density lipoprotein-cholesterol, LDL-C) zur Behandlung von Erwachsenen und
Jugendlichen ab 12 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH)
zugelassen. Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN), entdeckte und
entwickelte Evkeeza® und vertreibt das Produkt in den USA, während Ultragenyx
die Vermarktung von Evkeeza® für HoFH in Ländern außerhalb der USA verantwortet.
Indikation
Im Europäischen Wirtschaftsraum ist Evkeeza® als adjuvante Therapie zu Diät und
anderen Therapien zur Senkung des LDL-C bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12
Jahren mit HoFH zugelassen. Eine Erweiterung der Zulassung auf Kinder ab 5
Jahren wurde kürzlich bei der European Medicines Agency beantragt.
Wichtige Sicherheitsinformationen zu Evkeeza® (Evinacumab)
In einer Phase 3-Studie mit Evkeeza® (R1500-CL-1629) an 65 Patienten mit HoFH
waren die häufigsten unerwünschten Ereignisse Nasopharyngitis (13,7% der
Patienten), Influenza-ähnliche Erkrankung (7,7%), Schwindel (6%),
Rückenschmerzen und Übelkeit (jeweils 5,1%). Das schwerste beobachtete
unerwünschte Ereignis war Anaphylaxie (0,9%).
Wer sollte Ekveeza® nicht verwenden?
Evkeeza® darf nicht verwendet werden, wenn Sie auf Evinacumab oder einen anderen
Inhaltsstoff von Evkeeza® allergisch reagieren. Evkeeza® ist in der Europäischen
Union nicht für Kinder unter 12 Jahren zugelassen. Die Sicherheit bei Patienten
unter 12 Jahren wurde in der Europäischen Union nicht festgestellt.
Bitte informieren Sie Ihren behandelnden Arzt, wenn Sie andere Medikamente
einnehmen, kürzlich eingenommen haben oder vorhaben, einzunehmen. Wenn Sie
schwanger sind, annehmen, schwanger zu sein oder eine Schwangerschaft planen,
bitten Sie um den Rat Ihres Arztes, bevor Sie Evkeeza® anwenden. Evkeeza® könnte
Ihrem ungeborenen Kind schaden. Wenn Sie schwanger werden könnten, sollten Sie
effektive Verhütungsmethoden anwenden, um eine Schwangerschaft zu verhindern.
Verwenden Sie während der Behandlung mit Evkeeza® und mindestens 5 Monate nach
Verabreichung der letzten Dosis von Evkeeza® eine effektive Verhütungsmethode.
Wenn Sie ein Kind stillen oder dies beabsichtigen, fragen Sie Ihren Arzt um Rat,
bevor Sie dieses Medikament anwenden. Es ist nicht bekannt, ob Evkeeza® in der
Muttermilch ausgeschieden wird. Es ist unwahrscheinlich, dass Evkeeza® Ihre
Fähigkeit, ein Fahrzeug zu führen oder Werkzeuge und Maschinen zu bedienen,
beeinträchtigt.
Sie können Nebenwirkungen per Email unter ultragenyx@primevigilance.com
(mailto:ultragenyx@primevigilance.com) berichten.
Bitte konsultieren Sie die vollständige Fach-und Gebrauchsinformation
(https://www.ema.europa.eu/documents/product-information/evkeeza-epar-product-
information_de.pdf), einschließlich der Fachinformation und der Packungsbeilage.
Über Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
Ultragenyx ist ein biopharmazeutisches Unternahmen, das sich der Entwicklung
neuer Medikamente zur Behandlung schwerer seltener genetischer Erkrankungen
widmet. Das Unternehmen hat ein breites Entwicklungsportfolio aufgebaut, das
Erkrankungen mit eindeutiger Biologie und hohem ungedeckten medizinischen Bedarf
adressiert, für die es in der Regel keine zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten
gibt.
Die Firma wird von einem Management-Team geführt, das über Erfahrung in der
Entwicklung und Vermarktung von Therapeutika für seltene Erkrankungen verfügt.
Die Strategie von Ultragenyx beruht auf schneller und kosteneffizienter
Medikamentenentwicklung mit dem Ziel, sichere und wirksame Therapien für
bedürftige Patienten zur Verfügung zu stellen.
Weitere Informationen über Ultragenyx finden Sie auf ultragenyx.de
(https://www.ultragenyx.de/).
Kontakt
Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.
Media
Jeff Blake
+1-415-612-7784
media@ultragenyx.com (mailto:media@ultragenyx.com)
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