GNW-News: Santhera gibt eine Vereinbarung mit dem deutschen GKV-SV über den Erstattungsbetrag für AGAMREE® (Vamorolone) zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie in Deutschland bekannt.

^Ad-hoc-Mitteilung gemäß Art. 53 LR
* AGAMREE ist das erste Produkt, das in Deutschland einen vereinbarten
bundesweiten Preis für die Behandlung aller DMD-Patienten ab 4 Jahren und
unabhängig von der genetischen Mutation erhält.
Pratteln, Schweiz, 13. Februar 2025 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN), ein
auf seltene Krankheiten spezialisiertes Pharmaunternehmen, gab heute eine
Vereinbarung mit dem deutschen GKV-Spitzenverband (GKV-SV) über die Erstattung
von AGAMREE® (Vamorolon) zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
bekannt. Dieser Meilenstein macht AGAMREE zum ersten Produkt, das in Deutschland
einen vereinbarten bundesweiten Preis für die Behandlung aller Duchenne-
Patienten ab 4 Jahren und unabhängig von der zugrunde liegenden genetischen
Mutation erhält.
Die mit dem GKV-SV erzielte Vereinbarung spiegelt das Engagement von Santhera
wider, breiten Patientenzugang zu gewährleisten und nachhaltige
Gesundheitsergebnisse zu unterstützen. Der vereinbarte Ab-Werk-Preis beträgt
3.612,50 EUR pro 100-ml-Flasche, was unter Berücksichtigung der erforderlichen
Rabatte, des Patientengewichts und der Dosierung etwa 52'000 Euro pro Jahr für
einen durchschnittlichen Patienten bedeutet.
?Wir freuen uns, eine Vereinbarung über die Erstattung von AGAMREE mit dem GKV-
SV erreicht zu haben, die etwa 90 % der deutschen Bevölkerung
krankenversichert", sagte Dario Eklund, CEO von Santhera. ?Diese Vereinbarung
stellt einen wichtigen Schritt dar, um den Zugang zu AGAMREE für Jungen und
Männer mit DMD in Deutschland zu ermöglichen und unterstreicht unser Engagement,
auf die Bedürfnisse der Gemeinschaft für seltene Krankheiten einzugehen."
Seit der Markteinführung in Deutschland im Januar 2024 werden nun mehr als 300
Patienten kontinuierlich mit AGAMREE behandelt, was fast 30 % derjenigen
entspricht, die derzeit mit Steroiden behandelt werden. Dies ist ein bedeutender
Erfolg, da die entscheidende Studie zu Vamorolon keine deutschen Prüfzentren
einbezog. In Deutschland leben 2'300 Menschen mit DMD, von denen etwa 1'100 bis
1'200 zu einem bestimmten Zeitpunkt mit Steroiden behandelt werden. Dies
unterstreicht das Potenzial für eine breitere Akzeptanz und die positive
Auswirkung dieser Erstattungsvereinbarung.
Santhera bleibt verpflichtet, eng mit Gesundheitsdienstleistern,
Patientenorganisationen und Kostenträgern zusammenzuarbeiten, um den Zugang zu
AGAMREE für alle berechtigten Jungen und Männer mit DMD zu unterstützen. Diese
Vereinbarung stellt sicher, dass Patienten in ganz Deutschland von dieser
innovativen Therapie profitieren können, die die Qualität der Versorgung und die
Ergebnisse für die Betroffenen verbessert.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
AGAMREE ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der
Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, jedoch dessen
nachgeschaltete Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die 11-?-
Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD) Enzyme, die für lokal erhöhte
Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben
verantwortlich sein dürften [1-4]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die
Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln,
weshalb AGAMREE als dissoziativer Entzündungshemmer und Alternative zu den
bestehenden Kortikosteroiden, der derzeitigen Standardtherapie für Kinder und
Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].
In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte AGAMREE den primären
Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo
(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen waren
cushingoides Aussehen, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit. Im
Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass AGAMREE im Gegensatz zu
Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen
Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
? Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dadurch können
neue Informationen über die Sicherheit schnell ermittelt werden.
Gesundheitsfachleute werden gebeten, alle vermuteten Nebenwirkungen zu melden.
Referenzen:
[1] Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112.
doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Link
(https://www.neurology.org/doi/pdf/10.1212/WNL.0000000000208112).
[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link
(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign
=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur
ol.2022.2480).
[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-
SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).
[6] Hasham et al., MDA 2022 Poster presentation. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-
PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).
Über die Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, erbliche, X-chromosomale
Erkrankung, die fast ausschließlich Männer betrifft. DMD ist durch eine
Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt. Die
Entzündung führt zur Fibrose der Muskeln und äußert sich klinisch durch eine
fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine der
Krankheit sind der Verlust der Gehfähigkeit, der Verlust der Selbstfütterung,
der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer Kardiomyopathie.
DMD verringert die Lebenserwartung bis vor das vierte Jahrzehnt aufgrund von
Atemwegs- und/oder Herzversagen. Kortikosteroide sind der aktuelle Standard der
Behandlung für DMD.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein schweizerisches
Spezialpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung
innovativer Medikamente für seltene neuromuskuläre Erkrankungen mit hohem
ungedecktem medizinischen Bedarf konzentriert. Das Unternehmen hat eine
exklusive Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für AGAMREE®
(Vamorolon), ein dissoziatives Steroid mit neuartigem Wirkmechanismus, das in
einer entscheidenden Studie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
als Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE zur
Behandlung von DMD ist in den USA von der Food and Drug Administration (FDA), in
der EU von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA), im Vereinigten
Königreich von der Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA),
in China von der National Medical Products Administration (NMPA) und in Hongkong
vom Gesundheitsministerium (DoH) zugelassen. Santhera hat die Rechte an AGAMREE
für Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals und für China und bestimmte Länder
in Südostasien an Sperogenix Therapeutics lizenziert. Weitere Informationen
finden Sie unter www.santhera.com
(https://url.us.m.mimecastprotect.com/s/mJ1zCPNMzBT6n5O7IzfGTxwOpf?domain=santhe
ra.com).
AGAMREE® ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) or
Andrew Smith, Chief Financial Officer
andrew.smith@santhera.com (mailto:andrew.smith@santhera.com)
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Erwerb von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar. Diese
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