Zürich/Frankfurt (Reuters) - Der Schweizer Pharmariese Novartis will seine Gentherapie Zolgensma - das gegenwärtig teuerste Medikament der Welt - im kommenden Jahr 100 Patienten kostenlos zur Verfügung stellen.
Bis Juni sollen 50 Dosen für Kinder unter zwei Jahren bereitgestellt werden, insgesamt soll die Arznei im kommenden Jahr bis zu 100 Mal umsonst verteilt werden, wie Novartis am Donnerstag mitteilte. Das Hilfsprogramm richtet sich vor allem an Patienten in Ländern, in denen das Mittel noch nicht zugelassen ist. Die Gentherapie wird zur Behandlung der meist tödlich verlaufenden Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie (SMA) eingesetzt, die etwa eines von 10.000 Neugeborenen betrifft. Mit einem Listenpreis von 2,1 Millionen Dollar für eine Einmaldosis ist Zolgensma teurer als alle anderen Medikamente auf der Welt.
Die britische Patientenorganisation TreatSMA, äußerte sich zwar positiv zu der Initiative von Novartis, äußerte jedoch auch ihre Bedenken zu dem Programm, bei dem eine unabhängige Kommission ab dem 3. Februar eine zweiwöchentliche Verlosung vornimmt. "Angesichts der Tatsache, dass an vielen Orten kein Zugang zu einer SMA-Behandlung besteht, müssen wir noch davon überzeugt werden, dass eine Gesundheitslotterie eine angemessene Möglichkeit darstellt, um den ungedeckten medizinischen Bedarf bei dieser schweren Krankheit zu decken", erklärte TreatSMA. Familien in Belgien, Ungarn, Israel und anderen Ländern haben Crowdfunding-Programme für die Behandlung von Zolgensma gestartet. Es ist die zweite SMA-Therapie neben dem Medikament Spinraza des US-Biotechkonzerns Biogen.
Zolgensma wurde im Mai in den USA zugelassen, bis September erzielte Novartis mit dem Mittel einen Umsatz von 175 Millionen Dollar. Es brachte Novartis aber auch schon negative Schlagzeilen ein. So untersucht die US-Gesundheitsbehörde einen Fall von manipulierten Zolgensma-Testdaten. Zudem musste der Konzern jüngst eine Studie zur Weiterentwicklung der Gentherapie wegen Sicherheitsbedenken stoppen. Eine Entscheidung über die Zulassung des Mittels in Europa und Japan erwartet Novartis 2020.