GNW-Adhoc: Vamorolone NDA Mid-Cycle Review Meeting durch FDA abgeschlossen

^Pratteln, Schweiz, und Rockville, MD, USA, 25. April 2023 -- Santhera
Pharmaceuticals (SIX: SANN) und ReveraGen BioPharma, Inc. geben bekannt, dass
die U.S.-Gesundheitsbehörde FDA das Mid-Cycle Review Meeting für den
Zulassungsantrag (NDA) für Vamorolone zur Behandlung von Duchenne-
Muskeldystrophie (DMD) erfolgreich abgeschlossen hat.
Im Rahmen des kürzlich abgehaltenen Meetings zur Halbzeitüberprüfung teilte die
FDA mit, dass bis zu diesem Zeitpunkt in ihrer laufenden Beurteilung keine
signifikanten Prüfungs- oder Sicherheitsbedenken festgestellt wurden. Die FDA
bekräftigte ihre frühere Entscheidung, auf ein Advisory Committee Meeting zu
verzichten. Darüber hinaus bestätigte die FDA das PDUFA-Datum des
26. Oktober 2023, an dem ein Zulassungsentscheid zum Vamorolone NDA-Antrag
erwartet wird.
Im Rahmen der laufenden NDA-Prüfung führte die FDA mehrere Inspektionen an
verschiedenen Standorten durch, unter anderem beim Auftragshersteller, dem
Sponsor der Studien und bestimmten klinischen Prüfzentren. Alle bisherigen
Inspektionen wurden mit zufriedenstellenden Ergebnissen abgeschlossen.
"Wir sind sehr erfreut, diese Phase des Prüfverfahrens abgeschlossen zu haben",
sagte Shabir Hasham, MD, Chief Medical Officer von Santhera. "Wir freuen uns auf
eine enge Zusammenarbeit mit der FDA während des verbleibenden Prüfverfahrens
und sind zuversichtlich, Patienten mit DMD in den USA bald eine neuartige
Therapie anbieten zu können."
"Die Fortschritte, die wir bisher gemacht haben, und die positiven Interaktionen
mit der FDA bestärken uns in dem, was wir bereits erreicht haben", sagte Eric
Hoffman, PhD, President und CEO von ReveraGen BioPharma. "Schritt für Schritt
sind wir dem Ziel nähergekommen, den Patienten eine neuartige Therapie zur
Verfügung zu stellen, die, wenn sie zugelassen wird, dazu beitragen würde, den
derzeitigen Standard der Behandlung bei DMD zu verbessern."
In Europa verläuft die Prüfung des Zulassungsantrags (MAA) für Vamorolone durch
die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) planmässig. Eine CHMP-Stellungnahme
wird für Q4-2023 erwartet, gefolgt von einem Zulassungsentscheid der
Europäischen Kommission (EK) Ende 2023. In Grossbritannien wird ein
entsprechender MAA von der Medicines and Healthcare products Regulatory Agency
(MHRA) geprüft. Vorbehältlich der Genehmigungen plant Santhera die
Markteinführung von Vamorolone sowohl in den USA als auch in der EU gegen Ende
2023.
Vamorolone hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für DMD erhalten
und wurde von der FDA als "Fast Track" und "Rare Pediatric Disease" sowie von
der britischen MHRA als "Promising Innovative Medicine" (PIM) für DMD anerkannt.
Über Vamorolone
Vamorolone ist ein Wirkstoffkandidat, dessen Wirkungsweise darauf beruht, dass
er an denselben Rezeptor wie Kortikosteroide bindet, aber dessen nachgeschaltete
Aktivität verändert, und der daher als dissoziativer Entzündungshemmer gilt [1-
5]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Wirksamkeit von den
Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln. Daher könnte Vamorolone
eine Alternative zu den bestehenden Glukokortikoiden, der derzeitigen die
Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD, darstellen. In der
zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte Vamorolone den primären
Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo
(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil. In den bisherigen klinischen Studien war Vamorolone im
Allgemeinen sicher und gut verträglich. Die am häufigsten gemeldeten
unerwünschten Ereignisse im Vergleich zu Placebo aus der VISION-DMD-Studie waren
cushingoides Aussehen, Erbrechen und Vitamin-D-Mangel. Unerwünschte Ereignisse
waren im Allgemeinen von leichtem bis mittlerem Schweregrad. Vamorolone ist ein
Prüfpräparat und derzeit von keiner Gesundheitsbehörde für die Anwendung
zugelassen.
Referenzen:
[1] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link
(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign
=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur
ol.2022.2480).
[2] Mah JK et al (2022). JAMA Netw Open. 2022;5(1):e2144178.
doi:10.1001/jamanetworkopen.2021.44178. Link
(https://jamanetwork.com/journals/jamanetworkopen/fullarticle/2788382).
[3] Guglieri M et al (2022) JAMA. doi:10.1001/jama.2022.4315
[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von
innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen
mit hohem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen besitzt eine
exklusive Lizenz für alle Indikationen weltweit für Vamorolone, ein
dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer
Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrpohie (DMD) als
Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. Für Vamorolone zur
Behandlung von DMD hat Santhera bei der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA
ein Zulassungsgesuch (NDA) bzw. bei der europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)
einen Zulassungsantrag (MAA) in Überprüfung und bei der britischen
Arzneimittelbehörde MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency)
einen MAA eingereicht. Die klinische Pipeline umfasst auch Lonodelestat zur
Behandlung von zystischer Fibrose (CF) und anderen neutrophilen
Lungenkrankheiten. Santhera hat die Rechte an ihrem ersten zugelassenen Produkt,
Raxone® (Idebenone), ausserhalb Nordamerikas und Frankreichs zur Behandlung von
Leber hereditärer Optikusneuropathie (LHON) an die Chiesi-Gruppe auslizenziert.
Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.com.
Raxone(®) ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Über ReveraGen BioPharma
ReveraGen wurde 2008 gegründet, um erstklassige dissoziative steroidale
Medikamente für Duchenne-Muskeldystrophie und andere chronische
Entzündungskrankheiten zu entwickeln. Die Entwicklung von ReveraGens
Leitsubstanz Vamorolone wurde durch Partnerschaften mit Stiftungen weltweit
unterstützt, darunter die Muscular Dystrophy Association USA, Parent Project
Muscular Dystrophy, Foundation to Eradicate Duchenne, Save Our Sons,
JoiningJack, Action Duchenne, CureDuchenne, Ryan's Quest, Alex's Wish,
DuchenneUK, Pietro's Fight, Michael's Cause, Duchenne Research Fund und Defeat
Duchenne Canada. ReveraGen hat auch grosszügige Unterstützung vom US-
Verteidigungsministerium CDMRP, den National Institutes of Health (NCATS, NINDS,
NIAMS) und der Europäischen Kommission (Horizons 2020) erhalten.
www.reveragen.com (http://www.reveragen.com)
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
Santhera
Santhera Pharmaceuticals Holding AG, Hohenrainstrasse 24, CH-4133 Pratteln
public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Telefon: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com
ReveraGen BioPharma
Eric Hoffman, PhD, President und CEO
Telefon: + 1 240-672-0295
eric.hoffman@reveragen.com (mailto:eric.hoffman@reveragen.com)
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oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
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