GNW-Adhoc: Santhera erhält die U.S. FDA-Zulassung für AGAMREE® (Vamorolon) zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie

^Ad-hoc-Mitteilung gemäss Art. 53 KR
* Die amerikanische Zulassungsbehörde FDA hat AGAMREE® (Vamorolon) für die
Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Kindern und Erwachsenen
ab 2 Jahren zugelassen
* U.S.-Lizenznehmer Catalyst Pharmaceuticals plant die Markteinführung im Q1-
2024
* FDA-Zulassung löst Zahlungsverpflichtung von Catalyst an Santhera in Höhe
von USD 36 Millionen aus, davon USD 26 Millionen zur Deckung von Santhera's
Meilensteinverpflichtungen gegenüber Dritten
* Nach der jüngsten positiven CHMP-Stellungnahme zu AGAMREE bei DMD wird die
Zulassung durch die Europäische Kommission (EC) in Europa für Ende 2023
erwartet
* AGAMREE wäre dann das erste sowohl in den USA und Europa uneingeschränkt
zugelassene Medikament für die Behandlung von Patienten mit DMD
Pratteln, Schweiz, 27. Oktober 2023 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) AGAMREE® (Vamorolon)
orale Suspension 40 mg/ml für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
bei Patienten ab 2 Jahren zugelassen hat.
"Wir sind begeistert über die Zulassung durch die FDA, die nur wenige Wochen
nach der positiven Stellungnahme des CHMP der Europäischen Arzneimittelagentur
erfolgt. Dies ist ein sehr wichtiger Moment für DMD-Patienten, die eine wirksame
und gut verträgliche Therapie für diese schwere Krankheit benötigen", sagte
Dario Eklund, CEO von Santhera. "Heute ist ein sehr erfreulicher Tag für das
Team von Santhera, und wir sind den Patienten, ihren Familien und den Ärzten,
die am Vamorolon-Programm teilgenommen haben, dankbar. Wir freuen uns auf die
enge Zusammenarbeit mit unserem Partner Catalyst Pharmaceuticals im Hinblick auf
die Kommerzialisierung des Produkts in den USA."
"Diese neue Medikamentenzulassung gibt Duchenne-Patienten und ihren Familien
einen weiteren Grund zur Hoffnung", sagte Pat Furlong, Founding President & CEO
von Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD). "Steroide gelten als
Standardbehandlung für Duchenne, weil sie das Fortschreiten der Krankheit
verlangsamen können. Sie sind jedoch oft mit erheblichen Nebenwirkungen
verbunden. Vamorolon hat das Potenzial, ein alternatives Steroid mit einem
besseren Verträglichkeitsprofil zu sein, das einen wichtigen ungedeckten
medizinischen Bedarf der Patienten anspricht."
"Ich bin sehr froh für die Duchenne-Gemeinschaft, die seit langem auf eine
Alternative zur derzeitigen Standardbehandlung wartet. Die heutige Nachricht ist
der Höhepunkt jahrelanger Forschung, um den Patienten Vamorolon zur Verfügung zu
stellen", sagte Eric Hoffman, PhD, President und CEO von ReveraGen BioPharma.
"Es erfüllt uns mit Zufriedenheit, dass wir gemeinsam mit Santhera, der DMD-
Patientengemeinschaft, Forschern und Ärzten diesen wichtigen Meilenstein
erreicht haben."
Die FDA-Zulassung von AGAMREE® stützte sich auf Daten der zulassungsrelevanten
Phase-2b-Studie VISION-DMD, die durch Informationen zur Sicherheit aus drei
offenen Studien (einschliesslich Anschlussphase) ergänzt wurden. In diesen
Studien wurde AGAMREE in Dosierungen von 2 bis 6 mg/kg/Tag über eine
Gesamtbehandlungsdauer von bis zu 48 Monaten verabreicht. Im Vergleich zu den
derzeitigen Standardkortikosteroiden zeigte diese neuartige
Kortikosteroidbehandlung eine vergleichbare Wirksamkeit, wobei die
Studienresultate auf eine Verringerung der unerwünschten Ereignisse,
insbesondere im Zusammenhang mit der Knochengesundheit, dem Wachstumsverlauf und
Verhaltensänderungen hindeuten. Die Studien wurden von Santhera's Partner
ReveraGen und 32 akademischen klinischen Studienzentren in 11 Ländern
durchgeführt.
Nach erfolgter FDA-Zulassung von AGAMREE für DMD wird Catalyst USD 36 Millionen
an Santhera zahlen, davon USD 10 Millionen für das Unternehmen und USD 26
Millionen zur Erfüllung von vertraglich vereinbarten Meilensteinzahlungen an
Dritte. Im Rahmen der Vereinbarung wird Catalyst zudem umsatzabhängige
Meilensteine in Höhe von bis zu USD 105 Millionen sowie Lizenzgebühren im bis zu
tiefen zweistelligen Prozentbereich an Santhera zahlen, und wird ausserdem die
entsprechenden Lizenzverpflichtungen von Santhera an Dritte auf Vamorolon-
Verkäufen in allen Indikationen in Nordamerika übernehmen.
Santhera wird nun die U.S.-Vermarktungsrechte (NDA) für AGAMREE an den Partner
Catalyst Pharmaceuticals übertragen, der die Exklusivlizenz für AGAMREE in
Nordamerika hält und plant, das Produkt im ersten Quartal 2024 in den USA
einzuführen.
In Europa wird nach der positiven Stellungnahme des CHMP vom 12. Oktober 2023
die Zulassung von AGAMREE (Vamorolon) für die Behandlung von DMD durch die
Europäische Kommission für Ende 2023 erwartet. Vorbehältlich der Genehmigung
wird AGAMREE das einzige Arzneimittel sein, das in beiden Regionen, der EU und
den USA, uneingeschränkt für die Behandlung von DMD zugelassen ist.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
Vamorolon ist ein neuartiger Arzneimittelkandidat mit einem Wirkmechanismus, der
auf der Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, aber dessen
nachgeschaltete Aktivität modifiziert und kein Substrat für die 11-?-
Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD) Enzyme ist, das für die lokale Erhöhung
im Gewebe und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben
verantwortlich sein dürfte [1-3]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die
Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln bzw.
zu dissoziieren. Daher könnte Vamorolon eine Alternative zu den bestehenden
Glukokortikoiden, der derzeitigen die Standardtherapie für Kinder und
Jugendliche mit DMD, darstellen [1-3].
In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte Vamorolon den primären
Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo
(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil [2]. Die am häufigsten gemeldeten unerwünschten
Ereignisse im Vergleich zu Placebo aus der VISION-DMD-Studie waren cushingoides
Aussehen, Erbrechen und Vitamin-D-Mangel. Unerwünschte Ereignisse waren im
Allgemeinen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass Vamorolon im Gegensatz zu
Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [4] und keine negativen
Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [5].
AGAMREE (Vamorolon) hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für DMD
erhalten und wurde von der FDA als "Fast Track" und "Rare Pediatric Disease"
sowie von der britischen MHRA als "Promising Innovative Medicine" (PIM) für DMD
anerkannt. Vamorolon ist derzeit von keiner Gesundheitsbehörde ausserhalb der
USA für die Anwendung zugelassen.
Literaturverweise:
[1] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link
(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign
=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur
ol.2022.2480).
[2] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[3] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[4] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-
SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).
[5] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-
PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom
bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich Männer betrifft. DMD ist durch
eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt.
Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert sich klinisch
durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine
der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der
Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer
Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder
Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der
derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von
innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen
mit hohem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen besitzt eine
exklusive Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für Vamorolon, ein
dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer
Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als
Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE für die
Behandlung von DMD ist von der US-amerikanischen Food and Drug Administration
(FDA) zugelassen; in Europa hat der Zulassungsantrag (MAA) im Oktober 2023 eine
positive Stellungnahme des CHMP der Europäischen Arzneimittelagentur erhalten
und wird derzeit von der britischen Medicines and Healthcare products Regulatory
Agency (MHRA) geprüft. Santhera hat die Rechte an Vamorolon für Nordamerika an
Catalyst Pharmaceuticals und für China an Sperogenix Therapeutics auslizenziert.
Die klinische Pipeline umfasst auch Lonodelestat zur Behandlung von zystischer
Fibrose (CF) und anderen neutrophilen Lungenkrankheiten. Für weitere
Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.de (http://www.santhera.de).
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Tel.: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com (mailto:eva.kalias@santhera.com)
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Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
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