Die uniQure N.V. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Sitz in den Niederlanden und den USA, das sich auf die Erforschung und Entwicklung innovativer Gentherapien zur Behandlung schwerer genetischer Erkrankungen spezialisiert hat. Das Unternehmen erlangte historische Bedeutung durch die Entwicklung der weltweit ersten im westlichen Markt zugelassenen Gentherapie Glybera sowie der Einmaltherapie Hemgenix zur Behandlung von Hämophilie B, die in Kooperation mit CSL Behring vermarktet wird. uniQure nutzt eine proprietäre Technologieplattform auf Basis von adeno-assoziierten Viren, um therapeutische Gene direkt in die betroffenen Zellen von Patienten einzuschleusen. Die klinische Pipeline des Unternehmens umfasst unter anderem vielversprechende Programme zur Behandlung von Chorea Huntington und anderen neurologischen Erkrankungen. Neben eigenen hochmodernen Produktionskapazitäten in den USA verfügt das forschungsorientierte Unternehmen über eine Notierung an der US-Technologiebörse Nasdaq.