Sarepta Therapeutics Inc. ist ein US-amerikanisches Biopharmazie-Unternehmen mit Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts, das sich auf die Erforschung und Entwicklung von RNA-basierten Therapeutika, Gentherapien und Gen-Editierungstechnologien zur Behandlung seltener Krankheiten spezialisiert hat. Der strategische Schwerpunkt des Unternehmens liegt dabei insbesondere auf der Erforschung von Therapien für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), eine seltene und fortschreitende genetische Muskelerkrankung. Zum Produktportfolio gehören mehrere zugelassene RNA-Therapeutika wie Eteplirsen, Golodirsen und Casimersen, die auf das sogenannte Exon-Skipping abzielen. Zudem hat das Unternehmen mit Delandistrogene Moxeparvovec die erste Gentherapie zur Behandlung von DMD-Patienten auf den Markt gebracht. Sarepta arbeitet kontinuierlich an der Erweiterung seiner Pipeline durch strategische Partnerschaften und Lizenzvereinbarungen mit anderen führenden Biotechnologieunternehmen.