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Liebe Börsianer,

Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Therapien für seltene und ultrarare genetische Erkrankungen spezialisiert hat. Das Unternehmen bietet zugelassene Produkte wie Crysvita (Burosumab) für X-chromosomale Hypophosphatämie, Dojolvi, Mepsevii und Evkeeza an und verfügt über eine breit diversifizierte Pipeline mit Gentherapien und Antikörpern für weitere seltene Indikationen. 

Im 1. Quartal erzielte Ultragenyx ein starkes Umsatzwachstum, insbesondere durch die dynamische Entwicklung in Lateinamerika und die steigende Nachfrage nach Crysvita, das mit 103 Mio. USD den Hauptumsatzträger stellte. Die Kommerzialisierung weiterer Produkte wie Dojolvi und Evkeeza außerhalb der USA verlief ebenfalls erfolgreich. Herausforderungen bleiben hohe Betriebskosten und die Profitabilität, während die Pipeline durch mehrere Phase-3-Programme und bevorstehende Zulassungsanträge weiter an Fahrt gewinnt. 

Ultragenyx steigerte den Quartalsumsatz um 28 % auf 139 Mio. USD. Die Prognose für 2025 bleibt ambitioniert: Erwartet wird ein Jahresumsatz von 640 bis 670 Mio. USD, getrieben durch Marktdurchdringung und neue Produkteinführungen.   

William Blair nimmt die Aktie HEUTE mit 'Outperform' und einem fairen Wert von 65?USD auf. Damit liegt das Aufwärtspotenzial bei rund 85 %. Laut den Analysten sei Ultragenyx ein biopharmazeutisches Unternehmen in der kommerziellen Phase, das modalitätsunabhängig Therapien für seltene und ultra-seltene genetische Erkrankungen entwickelt. Seit 2017 hat das Unternehmen vier Produkte auf den Markt gebracht, die im Jahr 2024 zusammen einen Umsatz von 560?Mio. USD erzielten – ein Wachstum von 29?% gegenüber dem Vorjahr. William Blair erwartet, dass diese etablierten Produkte eine stabile Umsatzbasis bis in die frühen 2030er-Jahre bieten werden. 

RARE

Ultragenyx Pharmaceutical (ISIN US90400D1081): Ultragenyx setzt mit innovativen Therapien und globaler Expansion neue Maßstäbe im Markt für seltene Krankheiten, bleibt jedoch vorerst ein Wachstumswert mit Profitabilitätsherausforderungen. Der Analystensupport könnte helfen, den Abwärtstrend zu beenden.